【藥源解析】：基因療法zui近幾年剛剛開始顯示治療潛力，但這兩個(gè)月遭遇連陰雨。先是Celladon心衰藥物Mydicar在一個(gè)二期臨床*失敗，錯(cuò)過實(shí)驗(yàn)一級(jí)和二級(jí)終點(diǎn)，令其股票暴跌80%。今天這個(gè)消息令同樣開發(fā)RPE65基因藥物的Spark Therapeutic股票略微縮水，下滑6%。

這個(gè)RPE65基因藥物的療效還是很顯著的，多數(shù)患者用藥后很快能獲得視力。問題是原來以為患者獲得一個(gè)健康的RPE65基因拷貝后可以保持這個(gè)功能，Spark Therapeutic的股票代號(hào)為ONCE（一次）也暗指基因療法的一勞永逸特性。但今天的實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示要達(dá)到這個(gè)目標(biāo)還有工作要做。這個(gè)實(shí)驗(yàn)也為何時(shí)用藥、如何給藥、給多少次藥這些未來基因療法必須回答的問題提供一個(gè)研究機(jī)會(huì)。另外基因療法的超高價(jià)格是建立在這個(gè)終身保值的基礎(chǔ)之上，如果一次用藥不能終生受益基因療法的定價(jià)需要重新定位。多次給藥在某種程度上也會(huì)影響基因療法的價(jià)值，但目前基因療法針對(duì)的多是無藥可治的罕見遺傳病，所以給藥次數(shù)暫時(shí)不應(yīng)成為障礙。

多肽類藥物近年有起飛趨勢(shì)，糖尿病藥物GLP激動(dòng)劑的成功是這個(gè)領(lǐng)域的亮點(diǎn)。傳統(tǒng)多肽藥物以內(nèi)源性多肽荷爾蒙為先導(dǎo)物，優(yōu)化改造比較溫柔。Peptidream的技術(shù)是用組合化學(xué)合成大量短肽并有標(biāo)記技術(shù)可以快速逆推找出有效化合物的結(jié)構(gòu)。這和小分子藥物發(fā)現(xiàn)過程一樣，而和優(yōu)化內(nèi)源性先導(dǎo)物有很大區(qū)別。

組合化學(xué)從多肽合成開始，所以合成大量（上十億）多肽技術(shù)上可行。新的標(biāo)記技術(shù)可以快速分析多肽結(jié)構(gòu)，這令多肽庫的高通量篩選成為非常的平臺(tái)。但多肽有代謝不穩(wěn)定，過膜性差等致命缺點(diǎn)。近些年的環(huán)狀多肽技術(shù)令代謝穩(wěn)定性基本得到解決，而有足夠過膜性短肽的比例雖然不高但因?yàn)閿?shù)量大所以也足以找到一些有用的化合物。多肽是內(nèi)源性配體的重要來源，所以很多沒有小分子配體的靶點(diǎn)可能有多肽配體。這是多肽藥物的一個(gè)制度性優(yōu)勢(shì)。隨著大分子生物藥開發(fā)難度的增加，介于生物大分子和傳統(tǒng)小分子藥物之間的多肽藥物正在受到制藥工業(yè)的關(guān)注。默克的參與對(duì)這個(gè)領(lǐng)域無疑是個(gè)利好消息。

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