神經(jīng)干細(xì)胞的發(fā)現(xiàn)是神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療的一個里程碑，大部分神經(jīng)缺損是由于疾病或損傷而使神經(jīng)系統(tǒng)中的某些類型細(xì)胞的數(shù)目減少所致，而這些細(xì)胞又不能自我修復(fù)，如神經(jīng)退行性疾病（帕金森病）和脫髓鞘疾病。由于神經(jīng)干細(xì)胞*的生物學(xué)特性是既在體外的可持續(xù)增殖，又具有多分化的潛能，給人類多年來一直未能解決的使損傷或病變的中樞神經(jīng)組織恢復(fù)相應(yīng)功能的治療難題提供了可能的途徑。目前，神經(jīng)干細(xì)胞在應(yīng)用方面的研究主要集中在以下三個方面。
1　用于神經(jīng)細(xì)胞的替代療法
從人胎兒全腦分離出神經(jīng)干細(xì)胞并成功地灌注入發(fā)育中的小鼠大腦后，細(xì)胞能存活、遷移，毫無接縫地與宿主大腦組織連為一體并產(chǎn)生3種基本的神經(jīng)細(xì)胞，這些被灌注的細(xì)胞還能替補小鼠小腦神經(jīng)元退行性變性神經(jīng)元缺陷。
2　充當(dāng)基因治療的載體
中樞神經(jīng)系統(tǒng)損傷后自我修復(fù)效果不佳的原因，除了內(nèi)源性神經(jīng)干細(xì)胞的數(shù)量不足外，還由于損傷局部的微環(huán)境不適宜神經(jīng)細(xì)胞的再生。在這種情況下，單純補充干細(xì)胞的數(shù)量是不夠的，可以通過轉(zhuǎn)基因技術(shù)，將編碼神經(jīng)營養(yǎng)因子等的基因片段導(dǎo)入神經(jīng)干細(xì)胞中，使其在移植部位進(jìn)行表達(dá)，改善局部微環(huán)境，以維持細(xì)胞的生存和增殖。此外，為了達(dá)到某種特殊的治療目的，也需要對移植的神經(jīng)干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，使其在局部產(chǎn)生特殊的蛋白質(zhì)，如用于治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤時，讓其產(chǎn)生抗癌藥物；治療帕金森病時，讓其產(chǎn)生多巴胺等。
3　有助于對生命科學(xué)的研究
迄今為止，國內(nèi)外的神經(jīng)科學(xué)工作者已經(jīng)使用神經(jīng)干細(xì)胞移植技術(shù)對腦缺血性疾病、腦出血性疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)創(chuàng)傷、中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性退變性疾?。ㄅ两鹕?、亨廷頓病、阿爾茨海默?。┮约爸袠猩窠?jīng)系統(tǒng)腫瘤等進(jìn)行動物治療試驗，展示了十分誘人的臨床應(yīng)用前景。例如，帕金森病是由于黑質(zhì)多巴胺神經(jīng)元變性引起的，表現(xiàn)為典型的運動功能失調(diào)如僵直、顫抖等。Preed等研究表明，把人胚多巴胺神經(jīng)元移植到帕金森病病人腦中，能顯著改善60歲以下病人的癥狀，盡管對60歲以上病人癥狀未見明顯改善。